英矽智能完成 III 期首例患者给药：生成式 AI 全流程发现的药物进入 320 人关键试验

AI药物研发AI诊断与影像临床决策降本增效商业化转型降本增效商业化转型数据整合与安全嵌入

2026-09-10 10:51

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AI 速览

全球首个生成式AI全流程发现的创新药Rentosertib进入III期临床，由英矽智能开发，对关注AI制药进展和医疗AI商业化的读者具有重要参考价值。核心事实 - 药物进展：Rentosertib（原代号ISM001-055）于2026年9月10日完成III期首例患者给药，用于治疗特发性肺纤维化（IPF） - AI角色：靶点TNIK由PandaOmics平台发现，分子由Chemistry42平台设计，为全球首个进入III期的生成式AI全流程驱动药物 - 临床设计：III期试验GENESIS-IPF-3计划入组320人、覆盖47家中心、为期52周，主要终点为用力肺活量（FVC）年下降速率 - 监管路径：2023年2月获FDA孤儿药资格，2025年5月被CDE纳入突破性治疗品种 - 商业布局：2026年9月发布激酶等专家模型，通过MMAI Gym会员计划提供，上半年营收1.06亿美元，同比增长287% 时间线 - 2023年2月：获FDA孤儿药资格认定 - 2025年5月：被CDE纳入突破性治疗品种 - 2025年6月：II期数据发表于《自然·医学》 - 2025年10月7日：竞品nerandomilast获FDA批准 - 2026年7月8日：III期试验正式启动 - 2026年9月10日：完成首例患者给药关键数据 - III期样本量：320人 - II期组间FVC差值：118.7毫升（60mg组 vs 安慰剂） - 2026年上半年营收：1.06亿美元（同比+287%） - 年内合作交易总价值：约73亿美元价值点该案例展示了生成式AI在药物发现全链条中的实际落地能力，并提供了AI制药公司“管线+平台”双轮驱动商业模式的现实参照。

9月10日消息，英矽智能宣布，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的小分子抑制剂 Rentosertib 在 III 期临床研究 GENESIS-IPF-3 中完成首例患者入组与给药。首例给药在北京协和医院完成，上海市肺科医院同日完成首例入组。这款原代号 ISM001-055 的药物，靶点发现与分子设计均由生成式 AI 平台完成，公司称其为全球首个进入 III 期的生成式 AI 驱动创新药。III 期计划入组约 320 名患者、覆盖全国 47 家研究中心、为期 52 周，主要终点是用力肺活量（FVC）的年下降速率。试验结果尚未读出，按牵头研究者的说法，从 III 期到上市，顺利情况下还需要三到四年。

英矽智能完成 III 期首例患者给药：生成式 AI 全流程发现的药物进入 320 人关键试验

首例给药落在北京协和医院

GENESIS-IPF-3 是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照的平行组研究，试验登记号为 CTR20262475 与 NCT07687459。患者每日一次口服 Rentosertib，持续 52 周，主要终点是 FVC 的年下降速率，次要终点包括首次疾病进展时间、肺一氧化碳弥散量（DLCO）变化和问卷测量的生活质量。试验于 2026年7月8日宣布启动，两个月后完成首例给药。

研究由北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者，中国工程院院士钟南山与上海市肺科医院院长陈昶担任联合牵头研究者。徐作军在公告中说：「AI 发现的这个靶点 TNIK，之前从未与纤维化建立过关联。」

II 期数据：12 周组间相差约 118.7 毫升

Rentosertib 能推进到 III 期，依据来自 2025年6月发表于《自然·医学》的 II 期研究。这项名为 GENESIS-IPF 的 IIa 期试验纳入 71 名 IPF 患者、覆盖 22 家研究中心、为期 12 周，达到主要安全性与耐受性终点，并显示出剂量依赖性疗效趋势。

疗效数据集中在每日一次 60mg 剂量组：治疗 12 周后，该组 FVC 平均提高 98.4 毫升，安慰剂组同期平均下降 20.3 毫升，组间差值约 118.7 毫升。对一项以肺功能下降速率为核心指标的疾病，这是 II 期阶段的疗效信号。

这项研究有另一面。论文披露的数据显示，60mg 组急性加重（AE-IPF）发生率为 16.7%，高于安慰剂组的 5.9%。71 人的样本量不足以解释这一差异，IPF 急性加重本身随机性也高，52 周观察窗口、320 人的 III 期会给出更可靠的答案。

监管层面，Rentosertib 在 2023年2月获得 FDA 孤儿药资格认定，2025年5月经 CDE 公示纳入用于治疗 IPF 的突破性治疗品种名单。今年发表于《自然·生物技术》的一项探索性研究显示，六种独立的蛋白质组衰老时钟模型一致指向治疗组患者的预测生物学年龄降低。这一方向尚属早期，不构成疗效结论。

AI 在流程里做了什么

Rentosertib 的开发路径完整走过了英矽智能的 Pharma.AI 平台：PandaOmics 引擎分析组学与文献数据，找出 TNIK 作为 IPF 的潜在靶点，Chemistry42 生成化学平台完成分子设计与优化，得到临床前候选分子 ISM001-055。TNIK 是一种激酶。

这也是「生成式 AI 全流程发现」这个定性的来源：靶点由 AI 找出，分子由 AI 设计，人类团队完成的是后续的临床开发。II 期数据发表于《自然·医学》，效果主张经过了同行评议；III 期则把这条路径推进到临床开发中周期最长、投入最高的一段。

IPF 赛道：新机制对上已获批的对手

IPF 影响全球约 500 万人，中位生存期仅 3 至 4 年。现有抗纤维化药物可以减缓疾病进展，但无法停止或逆转病程。在这个赛道上，Rentosertib 要面对的对手已经很具体。

2025年10月7日，勃林格殷格翰的 nerandomilast（商品名 Jascayd）获 FDA 批准，成为十多年来首个新上市的 IPF 疗法，也是继尼达尼布、吡非尼酮之后第三个获批的 IPF 药物。其 FIBRONEER-IPF 研究达到主要终点，52 周内 FVC 下降幅度小于安慰剂组。PureTech 的 deupirfenidone、BMS 的 LPA1 拮抗剂 BMS-986278 等也处于 III 期阶段。

Rentosertib 在 III 期要面对的不是「AI 药物对抗传统药物」的叙事，而是一个已经有新获批疗法、多条 III 期管线在跑的成熟赛道。III 期主要终点同样是 FVC，评审时它的数据会与既有疗法放在同一标准下比较。差异化在机制：TNIK 此前从未被用于纤维化治疗开发。

药物之外，英矽把发现能力做成了产品

9月1日，英矽智能发布了一批面向药物研发的专家模型，包括化学方向的逆合成、ADMET 预测和靶点活性预测模型，以及临床、组学、分子生物学方向的生物类模型。其中激酶方向的活性预测模型覆盖 67 个激酶，GPCR 方向覆盖 44 个受体；公司称这批模型在逾 50 项基准任务上达到 SOTA 级表现，对比方式是将基线模型在相同评测设置与数据划分下重新训练，而非引用公开榜单分数。评测框架 DDDBench 已在 dddbench.insilico.com 公开，模型通过 MMAI Gym 会员计划提供。

英矽智能创始人 Alex Zhavoronkov 在公告中表示，这些语言模型经过多任务精准领域训练后，已在真实世界的化学与衰老研究基准上与专用科学方法竞争并胜出。他在社交平台披露的口径更具体：激酶模型名为 InsilicoMMAI-4B-Chem-Kinome，40 亿参数，在 31 个激酶靶点达到 SOTA+，训练数据超过 21 万条样本。这一精确口径目前未见于公司正式新闻稿。

激酶正是 Rentosertib 所属的蛋白家族，激酶之间结合口袋高度相似，选择性是这类药物的核心难题。把激酶活性预测模型作为产品发布，指向同一套能力的两种用途：药物管线检验它的真实效果，模型会员把它卖给其他药企。据公司披露，2026 年上半年英矽智能营收约 1.06 亿美元，同比增长 287%，合作方包括礼来、施维雅、武田、SK Biopharmaceuticals 与齐鲁制药等；年内公告的合作交易总价值约 73 亿美元。

III 期首例给药与模型产品发布落在同一个月：药物管线的读数要等几年，模型服务的收入已经进入报表。在 III 期出结果之前，英矽智能披露的营收与合作进展，是衡量其平台业务的现实参照。

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